Opus Genetics вводит дозу OPGx-LCA5 первому пациенту в рамках исследования фазы 1/2 у пациентов с диагнозом LCA5
Opus Genetics объявила, что первый пациент получил дозу в рамках фазы 1/2, первого клинического исследования на людях (NCT05616793) OPGx-LCA5, вектора аденоассоциированного вируса 8 (AAV8), разработанного для точной доставки функционального гена LCA5 . на наружную сетчатку у пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA), возникающим в результате биаллельных мутаций в гене LCA5.
Согласно пресс-релизу компании, LCA5 — это дегенерация сетчатки с ранним началом, от которой страдает примерно один из 1,7 миллиона человек в США. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения людей с потерей зрения, связанной с LCA5.
Компания отметила в своем пресс-релизе, что OPGx-LCA5 разработан для лечения формы врожденного амавроза Лебера (LCA), возникающей из-за биаллельных мутаций в гене LCA5 ( LCA5 ), который кодирует белок леберцилин. LCA5 представляет собой тяжелую наследственную дистрофию сетчатки с ранним началом.
Согласно пресс-релизу, исследователи, проводящие исследования на пациентах с LCA5 , сообщили о доказательствах диссоциации архитектуры сетчатки и зрительных функций при этом заболевании, что указывает на возможность терапевтического вмешательства посредством увеличения генов. OPGx-LCA5 использует вектор аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) для точной доставки функционального гена LCA5 во внешнюю сетчатку.
Более того, в пресс-релизе отмечается, что доклинические данные, включая модели ИПСК на животных и человеке, продемонстрировали сохранение структуры сетчатки и зрительных функций при введении OPGx-LCA5 до пика тяжести заболевания.
Бен Йеркса, доктор философии, генеральный директор Opus, отметил, что введение дозы первому пациенту выводит компанию на путь клинической стадии и является точкой прогресса в ее миссии по продвижению первой в своем классе генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.
«Несмотря на тяжелую дисфункцию сетчатки у пациентов с LCA5 , доклинические данные предполагают возможность терапевтического вмешательства, включая структурное и функциональное восстановление сетчатки, когда OPGx-LCA5 вводился до пика тяжести заболевания», — сказал он в пресс-релизе. «Мы с нетерпением ждем продолжения испытаний этой потенциально преобразующей терапии для пациентов, страдающих LCA5».
В открытом исследовании фазы 1/2 с увеличением дозы оценивается субретинальная доставка OPGx-LCA5 у девяти взрослых пациентов с LCA5 . Цель исследования — оценить безопасность и предварительную эффективность OPGx-LCA5 у пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки, обусловленной биаллельными мутациями в гене LCA5 .
Как только безопасность для взрослых будет установлена и подтверждена FDA, компания отметила в своем пресс-релизе, что планирует добавить педиатрическую группу.
https://www.modernretina.com/view/opus-genetics-doses-first-patient-in-phase-1-2-trial-of-opgx-lca5-in-patients-diagnosed-with-lca5
