uniQure объявляет о разрешении FDA заявки на новый исследовательский препарат для генной терапии AMT-260 для лечения рефрактерной мезиальной височной эпилепсии
Начало клинических испытаний ожидается в четвертом квартале 2023 года.
uniQure NV (NASDAQ: QURE), ведущая компания в области генной терапии, продвигающая трансформационную терапию для пациентов с серьезными медицинскими потребностями, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на новое исследовательское лекарство (IND) для AMT-260, кандидата компании для генной терапии рефрактерной мезиальной височной эпилепсии ( MTLE ). AMT-260 включает вектор AAV9, который локально доставляет две сконструированные микроРНК, предназначенные для разрушения гена GRIK2 и подавления аберрантной экспрессии подтипа GLUK2 глутаматного рецептора, который, как полагают, вызывает судороги у пациентов с рефрактерным MTLE.
«Одобрение IND для AMT-260 является важным достижением в развитии нашей разработки и нашей следующей программой по началу клинических разработок в области высоких неудовлетворенных медицинских потребностей», — заявил Валид Аби-Сааб, главный медицинский директор uniQure . «Существует несколько вариантов лечения пациентов с рефрактерной MTLE, и мы рады вскоре начать клинические исследования этого однократного подхода генной терапии в качестве потенциального нового метода лечения».
Первое клиническое исследование фазы I/IIa на людях будет проведено в США и будет состоять из двух частей. Первая часть представляет собой многоцентровое открытое исследование с двумя группами дозирования по шесть пациентов в каждой для оценки безопасности, переносимости и первых признаков эффективности AMT-260 у пациентов с рефрактерной MTLE.
Ожидается, что вторая часть будет рандомизированным контролируемым исследованием для получения данных подтверждения концепции (POC). Ожидается, что в рамках клинического исследования скрининг пациентов начнется в четвертом квартале 2023 года.
Об AMT-260
AMT-260 — это продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию молчания микроРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2. Терапевтическая цель состоит в снижении экспрессии каинатных рецепторов, содержащих GluK2, которые, как полагают, вызывают эпилепсию при аберрантной экспрессии в эпилептическом гиппокампе. AMT-260 представляет собой новый потенциальный одноразовый подход к лечению рефрактерной MTLE.
О рефрактерной мезиальной височной эпилепсии
Височная эпилепсия представляет собой хроническое неврологическое заболевание и наиболее распространенную форму фокальной эпилепсии, от которой страдают более 600 000 человек в Соединенных Штатах. Примерно 80% всех случаев височной эпилепсии являются мезиальными, то есть затрагивают медиальные или внутренние структуры. Большинство случаев MTLE невосприимчивы к противосудорожным препаратам, что серьезно ограничивает возможности лечения.
https://www.globenewswire.com/news-release/2023/09/05/2737179/0/en/uniQure-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-AMT-260-Gene-Therapy-for-Refractory-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy.html
