ЭКСКЛЮЗИВ: Первый ребенок, получивший генную терапию от MLD стоимостью 2,8 миллиона фунтов стерлингов, выздоровел благодаря медицинскому чуду
Бегая по саду или прыгая на батуте, Тедди Шоу выглядит как шумный двухлетний ребенок. Но сам факт, что она может сделать все это, делает ее медицинским чудом.
Год назад она стала первым человеком в этой стране , получившим спасительную генную терапию смертельной детской болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД).
И после нескольких месяцев инъекций в специализированном отделении Королевской детской больницы Манчестера Национальной службы здравоохранения ( NHS) – единственного учреждения в Великобритании, способного провести лечение стоимостью 2,8 миллиона фунтов стерлингов – малышку уже невозможно остановить, поскольку она наверстывает упущенное. время.
Тедди был первым ребенком в Великобритании, получившим революционную генную терапию. В период с июня по октябрь прошлого года ей удалили стволовые клетки в несколько этапов, которые затем обработали и повторно ввели в ее тело.
Элли сказала: «Она чувствует себя удивительно хорошо. Фактически она сделала свои первые шаги в день трансплантации и продолжает превосходить все ожидания врача.
«Она может бегать, прыгать и подниматься по ступенькам. Ее не остановить.
MLD — редкое наследственное заболевание, и, поражающее одного ребенка из 40 000.
Существуют различные типы MLD, которые характеризуются токсичным накоплением жировых материалов в клетках нервной системы, но все они приводят к тому, что больной в конечном итоге теряет способность двигаться и говорить.
При генной терапии стволовые клетки пациента извлекаются и модифицируются в лаборатории, чтобы они могли производить недостающий фермент, а затем возвращаются в организм.
Терапия, известная под торговой маркой Libmeldy, стоит 2,8 миллиона фунтов стерлингов и была самым дорогим лекарством в мире, когда NHS England договорилась о конфиденциальной скидке с производителями Orchard Therapeutics в 2021 году.
https://www.dailymail.co.uk/news/article-12449093/First-child-receive-2-8m-gene-therapy-MLD-recovers-medical-miracle-come-late-sister.html
