Потенциал генной терапии в лечении заболеваний почек у детей
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Британские исследователи сделали значительный шаг вперед в поиске потенциального лекарства от болезни почек у детей.
Команда из Бристольского университета показала, что всего одна доза генной терапии, направленная на клетки почек, может вылечить состояние, известное как стероидрезистентный нефротический синдром.
Результаты, опубликованные в журнале Science Translational Medicine, показали, что замена одного неисправного гена, который кодирует белок, известный как подоцин, может вылечить заболевание.
Подоцин представляет собой белок, необходимый для функционирования клеток, называемых подоцитами, которые играют важную роль в системе фильтрации почек.
Нефротический синдром — это состояние, при котором фильтрующие элементы почек повреждаются, что позволяет большому количеству белка, который должен оставаться в кровотоке, просачиваться в мочу.
Это может привести к отекам, особенно в области глаз и ног, а также к повышенному риску инфекций и образования тромбов, а также к риску повреждения почек. Это может произойти в любом возрасте, но чаще всего диагностируется у детей в возрасте до пяти лет.
Часто с симптомами можно справиться с помощью лекарств, известных как стероиды, однако около 10 процентов детей с нефротическим синдромом не реагируют на стероиды, и у многих из них развивается почечная недостаточность, и им потребуется диализ или трансплантация в течение двух-пяти лет. годы.
Открытие может принести большую пользу сотням детей, которые в настоящее время страдают нефротическим синдромом.
Если вмешательство сработает, пациенты будут спасены от почечной недостаточности и последующего лечения диализом и трансплантацией.
Чтобы генная терапия была успешной, исследователи должны убедиться, что новый генетический материал достигает нужных клеток и используется этими клетками в течение длительного времени для восстановления их нормальной функции.
Команда использовала вирус, неспособный вызывать заболевание, но отлично переносящий генетическую информацию непосредственно в клетки, называемый аденоассоциированным вирусом (AAV), для доставки гена подоцина в нужный тип клеток.
Используя эту технику, команда смогла заменить исходный дефектный ген в подоцитах, успешно излечив несколько различных лабораторных моделей нефротического синдрома.
Дальнейшие исследования в ближайшие годы определят, жизнеспособна ли терапия для использования в системе здравоохранения.
https://telanganatoday.com/gene-therapy-shows-promise-for-children-with-kidney-disease
