Испытание фазы 3 генной терапии NTLA-2002 для НАО намечено на 2024 г.
NTLA-2002 предназначен для предотвращения приступов отека НАО и облегчения бремени лечения.
Ожидается, что в этом году завершится набор пациентов во 2-ю фазу клинических испытаний NTLA-2002, экспериментальной терапии наследственного ангионевротического отека (HAE) с помощью редактирования генов Intellia Therapeutics .
Это результат «значительного интереса врачей и пациентов к участию в клинической программе NTLA-2002», говорится в недавнем корпоративном сообщении компании .
«Мы очень рады видеть энтузиазм сообщества НАО в отношении этой экспериментальной терапии», — сказал Джон Леонард, доктор медицинских наук, президент и генеральный директор Intellia. «Всего за несколько месяцев мы смогли выявить всех пациентов, необходимых для полного включения в продолжающееся исследование фазы 2».
Исследование фазы 2 завершает набор за пределами США
Хотя компания ранее объявила о разрешении регулирующих органов на открытие американских площадок для продолжающегося исследования Фазы 2, явный интерес к программе побудил завершить набор на уже действующие площадки за пределами США, включая европейские страны и Новую Зеландию.
Intellia планирует начать основное испытание фазы 3, в том числе в США, в период с июля по сентябрь 2024 года, в зависимости от отзывов регулирующих органов. Ключевое исследование — это исследование, данные которого, если они будут положительными, могут быть использованы для поддержки будущей подачи заявки на одобрение терапии.
При НАО приступы отека вызываются аномально высокими уровнями сигнальной молекулы, называемой брадикинином, производство которой контролируется белком калликреином.
NTLA-2002 — это терапия с редактированием генов, предназначенная для снижения уровня брадикинина путем нарушения активности гена KLKB1 , который обеспечивает инструкции по созданию прекалликреина, предшественника калликреина.
Ожидается, что за счет снижения уровней калликреина, а затем и брадикинина терапия предотвратит приступы отека у пациентов с НАО, а также облегчит бремя лечения, связанное с доступными в настоящее время методами лечения.
В исследовании фазы 1/2 (NCT05120830) исследователи проверяют безопасность и эффективность NTLA-2002 у взрослых с НАО.
Промежуточные данные фазы 1 показывают, что NTLA-2002 снизил ежемесячную частоту атак на 95%.
В его части Фазы 1 тестировались три дозы экспериментальной терапии. Промежуточные данные показали, что девять из 10 зарегистрированных пациентов не испытывали никаких приступов отека в течение примерно одного года после лечения. При последнем наблюдении среднемесячная частота приступов снизилась на 95%.
Все три дозы хорошо переносились, при этом большинство нежелательных явлений были легкой степени тяжести.
Часть фазы 2 испытания, дозирование которой началось в мае, заключается в тестировании двух доз NTLA-2002 в сравнении с плацебо. За участниками будут следить до двух лет. Его основная цель — оценить эффективность лечения в снижении частоты приступов через 16 недель (около четырех месяцев).
В преддверии фазы 3 и по запросу Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США после получения разрешения на включение американских центров в клиническую программу NTLA-2002 Intellia предоставит доклинические данные о включении в программу женщин детородного возраста. Эти данные дополнят результаты, полученные от женщин этой возрастной группы, которые участвуют в продолжающемся исследовании фазы 1/2.
Фаза 3 испытаний – является последней перед финальным одобрением на продажу. Она является определяющим этапом в тестировании лекарственных средств, который выполняется на больших группах людей и имеет решающее значение для компаний-фармацевтических гигантов.
https://angioedemanews.com/news/phase-3-trial-ntla-2002-gene-editing-therapy-hae-slated-2024/
