Национальная детская больница стала пионером новой генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
В знаменательный момент для Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер в Национальной детской больнице пятилетний ребенок из Беллефонтейна, штат Огайо, получил первую дозу недавно одобренной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна в Национальной детской больнице, где эта терапия была изобретена и изначально протестировано. Терапия, разработанная, протестированная и запатентованная в Nationwide Children's, знаменует собой выдающееся достижение в области нервно-мышечной медицины и обеспечивает радикальное лечение детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Это вторая генная терапия, разработанная в Nationwide Children's и получившая одобрение FDA, две из восьми, получивших одобрение FDA на сегодняшний день.
Пятилетний Гидеон Гриффитс получил первую инфузию ELEVIDYS (SRP-9001) в Национальном детском центре. У Гидеона при рождении была диагностирована мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Он входит в первую группу пациентов по всей стране, получивших генную терапию с момента ее ускоренного одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в июне. Nationwide Children's изобрела две из первых восьми генных терапий, одобренных FDA.
"Это значимый день не только для этих первых семей, но и для семей, которые повсюду борются с МДД. Очень волнительно прибыть в этот момент, чтобы получить лечение для пациентов, которые так долго ждали большей надежды".
Джерри Менделл, доктор медицинских наук, главный исследователь Центра генной терапии Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер и соавтор ELEVIDYS.
https://www.news-medical.net/news/20230808/Nationwide-Childrens-Hospital-pioneers-new-gene-therapy-for-Duchenne-muscular-dystrophy.aspx
