Начато дозирование пациентов в фазе 1/2 испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2I/R9
Ожидается, что в исследование будут включены 14 человек с генетически подтвержденной мышечной дистрофией пояса и конечностей, которым будет случайным образом назначено 1:1 либо AB-1003, либо плацебо на годичный период лечения.
Согласно недавнему объявлению, первый пациент получил дозу в фазе 1/2 клинических испытаний LION-CS101 (NCT05230459), оценивающих исследуемую генную терапию AskBio AB-1003 для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии типа 2I/R9 (LGMD2I/ Р9). Набор в исследование продолжается
AB-1003, также известный как LION-101, использует сконструированный вирусный вектор - аденоассоциированный вирус (AAV) - для доставки немутированной версии гена FKRP путем однократной внутривенной инфузии. LGMD2I/R9 - редкое заболевание, от которого, по оценкам, страдают более 5000 человек в США и ЕС.
«В то время как наследственная природа поясно-конечностной мышечной дистрофии означает, что люди с мутацией гена FKRP не могут продуцировать нормальный белок FKRP для физиологической функции мышц, AB-1003 предназначен для введения нормального гена FKRP в мышцу и экспрессии нормального белка. , и он показал многообещающие результаты в восстановлении нормальной функции белка FKRP в мышцах», - сказал главный исследователь Николас Джонсон, доктор медицинских наук, заместитель председателя отдела неврологии Медицинской школы Университета Содружества Вирджинии. в заявлении
Он добавил: «Это испытание является первым шагом к оценке безопасности AB-1003 и оценке потенциала, который AB-1003 должен улучшить жизнь пациентов с этим серьезным, наследственным крайне редким заболеванием».
Ожидается, что исследование фазы 1/2, двойное слепое, плацебо-контролируемое и с увеличением дозы, будет включать 14 взрослых с генетически подтвержденным LGMD2I, за которыми будет наблюдаться 52-недельный период лечения. Основной целью исследования, начатого в середине 2023 года, является безопасность, оцениваемая по нежелательным явлениям, возникающим при лечении (TEAE), серьезным AE и токсичности, ограничивающей дозу. Участников будут лечить в последовательных когортах с разным уровнем дозы в 2 группах с разными дозами и 1 группе плацебо.
«Первый пациент с поясно-конечностной мышечной дистрофией 2I/R9, получивший дозу в ходе клинического испытания LION-CS101, является еще одним примером успеха AskBio в переносе кандидатов на генную терапию, таких как AB-1003, в клиническую разработку», - Джуд Самульски, доктор философии. , соучредитель и главный научный сотрудник AskBio, говорится в заявлении. 1 «Благодаря нашим знаниям и опыту мы работаем над тем, чтобы использовать возможности генной терапии в качестве потенциальных методов лечения многих из самых разрушительных заболеваний в мире. Наша исследовательская терапия поясно-конечностной мышечной дистрофии является одной из них и важной частью нашего портфолио. , который также включает клинические стадии экспериментальных методов лечения застойной сердечной недостаточности, болезни Гентингтона, множественной системной атрофии, болезни Паркинсона и болезни Помпе».
https://www.neurologylive.com/view/patient-dosing-commenced-phase-1-2-gene-therapy-trial-limb-girdle-muscular-dystrophy
