Мальчик из Мичигана получил революционное лечение генного редактирования, чтобы восстановить зрение
11-летний мальчик из Уоррена один из первых двух детей в мире, прошедших экспериментальную процедуру генной терапии для восстановления зрения.
«Да, Джейкоб - это наш маленький научный эксперимент», - сказала Джоди Пекхэм, мать Джейкоба Пекхэма.
Джейкоб родился с пигментным ретинитом 90, генетическим заболеванием глаз, из-за которого он потерял зрение. Его семья узнала, что он является кандидатом на новый метод редактирования генов.
«Просто зная, что он может поправиться, пусть даже и незначительно, я был счастлив», - сказал отец Джейкоба, Эндрю Пекхэм.
Джейкоб сказал, что попробовать первое в мире экспериментальное лечение может быть страшно, но оно того стоит.
Они полетели в детскую больницу Филадельфии на процедуру. Его отец сказал, что, проще говоря, процедура заменила «плохие гены» в его глазу на «хорошие гены».
Лечение было протестировано на 12 взрослых и двух детях с генетической формой потери зрения.
«У обоих пациентов улучшилось зрение», - сказал Алеман о молодых пациентах. «Мы были приятно удивлены тем, что этот новый метод лечения, который раньше никогда не применялся для лечения глаз, значительно улучшился».
Джейкоб сказал, что с течением времени его зрение улучшалось. Пробное исследование было опубликовано два года спустя, и Джейкоб остался доволен своими результатами.
«Теперь я вижу дальше и яснее», - сказал он.
После процедуры Джейкоб обрел уверенность в том, что сможет больше выходить на улицу. Он играет в бейсбол, боулинг и даже катается на американских горках. Теперь он также может пользоваться мобильным телефоном и наслаждаться видеоиграми.
Терапия редактирования генов сейчас проходит процедуру одобрения FDA. У младшей сестры Джейкоба такое же заболевание глаз. Семья надеется, что, если процедура будет одобрена, она поможет ей и другим.
https://www.cbsnews.com/detroit/news/michigan-child-receives-gene-editing-treatment-to-restore-vision/
