LEXEO Therapeutics объявляет о разрешении FDA на IND для LX2020, кандидата на генную терапию на основе AAV для лечения аритмогенной кардиомиопатии PKP2
Доклинические исследования LX2020 продемонстрировали подтверждение концепции лечения, восстанавливающего целостность десмосом, уменьшающего аритмии и увеличивающего выживаемость в клинически значимой модели.
LEXEO Therapeutics , компания, занимающаяся клинической стадией генной терапии, продвигающая кандидатов в генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для генетически определенных сердечно-сосудистых заболеваний и генетически определенной подгруппы болезни Альцгеймера, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США Управление по лекарственным средствам ( FDA ) одобрило заявку на получение нового исследовательского препарата (IND) для LX2020 . LX2020 является кандидатом для генной терапии на основе AAVrh10, предназначенным для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для лечения аритмогенной кардиомиопатии (ACM), вызванной вариантами гена PKP2 (PKP2-ACM).
«Это разрешение IND знаменует собой важный шаг в продвижении потенциального одноразового лечения для людей с PKP2-ACM, которые нуждаются в более эффективных вариантах лечения этого разрушительного заболевания. Текущие стратегии клинического ведения лишь незначительно эффективны и в основном сосредоточены на лечении симптомов», — сказал Эрик Адлер , доктор медицинских наук, главный научный сотрудник LEXEO . «LX2020 стремится устранить основную причину этого заболевания, доставляя функциональный ген PKP2, чтобы остановить прогрессирование и обратить вспять фенотип заболевания. Мы с нетерпением ждем начала клинических испытаний Фазы 1/2 и быстрого продвижения программы в клинике».
LX2020 предназначен для внутривенной доставки функционального гена PKP2 в сердечную мышцу для повышения уровня белка PKP2 в сердечной десмосоме, клеточной структуре, имеющей решающее значение для клеточной адгезии.
В доклинических исследованиях лечение LX2020 продемонстрировало восстановление целостности десмосом и межклеточных соединений, что привело к улучшению состава и целостности сердечной ткани, облегчению аритмий, а также улучшению функции правого и левого желудочков, что привело к увеличению выживаемости.
Запланированное исследование фазы 1/2, HEROIC-PKP2, является первым 52-недельным открытым многоцентровым исследованием с увеличением дозы на людях для определения безопасности и переносимости LX2020 у взрослых субъектов с PKP2-ACM. Предварительные меры эффективности будут оценивать экспрессию миокардиального белка, биомаркеры, измеряющие структуру и функцию сердца, и бремя аритмии. LX2020 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии пациентам в двух возрастных группах по три пациента в каждой с потенциалом расширения когорты. Долгосрочная безопасность и эффективность будут оцениваться в течение дополнительных четырех лет после завершения первоначального испытания.
https://www.dicardiology.com/content/lexeo-therapeutics-announces-fda-clearance-ind-lx2020-aav-based-gene-therapy-candidate-pkp2
