Исследование нашел способ доставки клинически используемых векторов генной терапии
Вашингтон , 1 октября (ANI): Исследователи использовали неинвазивный метод на основе ультразвука для изучения безопасности и возможности доставки генов в многочисленные области мозга у крыс, и их результаты показывают, что чем больше открытых мест, тем эффективнее доставка генов. улучшается на каждом целевом сайте.
Ведущий автор исследования — Ширин Нурэин, аспирант группы биоинженера Райса Ежи Шабловского, и оно было только что опубликовано в журнале Gene Therapy.
Исследование «Акустически направленная неинвазивная генная терапия в больших объемах мозга» основано на предыдущей работе лаборатории Шабловского, в которой использовалось концентрированное ультразвуковое излучение для безопасного проникновения через гематоэнцефалический барьер. Вскрытие гематоэнцефалического барьера с помощью фокусированного ультразвука (FUS-BBBO) — название этой процедуры.
Этот метод также позволяет белкам и другим крошечным молекулам путешествовать в обратном направлении — из мозга в кровоток, где их можно легко взять на пробу.
«Мы используем сфокусированный ультразвук, чтобы открыть наноразмерные поры в эндотелии мозга», — сказал Нурен, аспирант кафедры системной, синтетической и физической биологии. «Это позволяет неинвазивно доставлять природные вирусные векторы по всему мозгу, что важно при лечении генетических нарушений».
Многие заболевания поражают большие области мозга или весь мозг, но доставка генной терапии в эти области затруднена, говорит Шабловский, доцент кафедры биоинженерии и директор Лаборатории неинвазивной нейроинженерии.
«Когда вектор доставки гена вводится в мозг с помощью иглы, он часто распространяется всего на несколько миллиметров», — сказал Шабловски. «Чтобы вылечить весь мозг, нужно было бы сделать тысячи инъекций, что было бы сложно и, возможно, вредно. С помощью FUS-BBBO такую хирургическую доставку можно было бы обойти».
Нурен и ее коллеги-исследователи проверили эффективность и безопасность одновременного открытия 105 сайтов и получили положительные результаты в большинстве областей мозга. Удивительно, но их результаты показывают, что эффективность доставки генов повышается в каждом целевом сайте, когда открывается больше сайтов.
«Мы обнаружили, что доставка векторов по всему мозгу удваивает эффективность доставки той же дозы вируса по сравнению с тем, когда нацелены только на 11 участков», — сказал Шабловски, добавив, что Нурэин сыграл важную роль в открытии.
https://theprint.in/science/study-finds-method-of-delivering-clinically-used-gene-therapy-vectors/1785799/
